突破性的心血管基因治疗有可能彻底改变心衰患者的前景

发表于科学翻译医学 - 一种革命性的新游戏计划,用于在心脏病发作后处理个人

休斯顿,德克萨斯州——2021年6月30日德克萨斯心学院已宣布由一支由调查人员领导的调查人员进行的开创性研究詹姆斯马丁博士,其主任心肌细胞更新实验室,已发表于科学转化医学——一个领先的同行评议的多学科研究平台,推动了最新的医学进步。纸,利用年的发现追溯到2007年,代表了使用基因疗法治疗心力衰竭以在心肌梗塞后再生心肌的游戏变化的步骤。通常被称为心脏病发作,MI是美国男女的第一名杀手,每年比所有癌症相结合的死亡人数更多。

马丁博士说:“心力衰竭患者的治疗选择非常有限,到目前为止,无论现有的技术和知识如何,基本上都不可能让受伤的人的心肌恢复。”他补充说:“我们所开创的新基因疗法本质上关闭了一种抑制性遗传机制——被称为河马信号通路——这种机制在所有哺乳动物中都存在。暂时关闭Hippo可以释放心脏再生的能力。使用这种疗法,它被传送到受伤区域周围的心肌,并释放一小段RNA,我们可以关闭停止信号,让心脏自我修复。”马丁博士论文中发表的研究是建立在一个形成性的发现之上的,与人类不同,斑马鱼能够修复受损的心脏

马丁博士的研究得到了美国国立卫生研究院、维维安·l·史密斯基金会、布朗基金会和德克萨斯州基金的慷慨资助,证明了这种方法在缺血性心脏病的大型临床前模型中的积极效果。目前,这项研究正转向由马丁与已故博士共同创办的YAP Therapeutics公司进行的临床试验詹姆斯·t·威勒森博士奥拉夫·伯格海姆(Olav Bergheim)是生命科学风险投资加速器Fjord Ventures的创始人和董事总经理,目的是开发和商业化通过组织再生治疗严重疾病的药物。“我们的计划是推进我们的基因疗法,进行临床试验,最终治疗人类。我们的目标是将我们在德州心脏和贝勒医学院马丁博士补充道,他是贝勒医学院再生医学教授和维维安·l·史密斯主席。

在他作为研究人员的岁月里,马丁博士最近被纳入了2021班级的高级成员国家发明人(NAI)学院在顶级期刊上发表了170多篇同行评议论文自然科学细胞细胞发育公共科学图书馆遗传学发展,PNAS(h指数79)。他拥有9项美国专利和申请,包括一项临时申请。Martin博士的研究已经并目前得到多个联邦资助机构的支持,包括多个NIH NHLBI R01和国防部的资助。

“来自马丁博士和他的团队在德克萨斯心脏研究所心肌细胞更新实验室及其最新企业,McGill基因编辑实验室的调查结果不能在其幅度下变化,”注意到爱默生Perin博士他是德克萨斯心脏研究所的医学主任,也是《科学转化医学纸。他补充说,“YAP101基因治疗的实际应用是显着的,它有可能成为心力衰竭的范式改变治疗。”

德克萨斯心脏研究所的心肌细胞更新实验室专注于了解遗传途径是如何与成人组织稳态和再生相联系的。通过对这些途径的深入了解,该团队培养了预防心力衰竭和房颤等疾病的技术,并开发了改善心脏病的新疗法。最新发表的研究,基因治疗抑制Hippo信号诱导心肌梗死后心肌细胞更新代表了系里最新的一些研究突破。“如果最终被批准使用,这将是治疗心力衰竭患者的一种重要的新疗法,因为许多人没有其他选择。在未来,心脏病患者可能会有新的生活选择——不仅仅是活下去,而是过上高质量的生活,”马丁博士总结道。

阅读及文章
Liu Shijie, Ke Li, Leonardo Wagner Florencio, Li Tang, Todd R. Heallen, John P. Leach, Yidan Wang, Francisco Grisanti, James T. Willerson, Emerson C. Perin, Sui Zhang, James F. Martin。科学转化医学2021年6月30日:第13卷第600期,http: / / stm.sciencemag.org/content/13/600/eabd6892

相关的
Fernández-Ruiz,I.基因治疗对抗河马触发了MI后心肌细胞更新。Nat牧师心功能杂志(2021)。https://doi.org/10.1038/s41569-021-00602 - 8


关于德克萨斯心脏研究所
德克萨斯心脏研究所由世界著名的心血管外科医生Denton a . Cooley博士于1962年创立,是一个非营利组织,致力于通过研究、教育和改善病人护理方面的创新和进步项目,减少心血管疾病的毁灭性损失。THI的科学家和医生在心脏病学、心血管外科、分子基础医学、干细胞和基因治疗、再生医学等领域进行基础生物医学、转化和临床研究,并独立或与世界各地的组织合作。作为近60年来的全球患者护理领导者,德州心脏研究所在过去30年里一直被《美国新闻与世界报道》列为美国顶尖的心血管中心。该组织致力于传播认识并分享预防、治疗和战胜心血管疾病方法的最新情况。每年有超过1000万来自世界各地的访问者访问该组织的网站,www.udkresources.com只是THI帮助教育人们心脏健康重要性的方式之一。欲了解更多信息,请访问//www.udkresources.com
关于心肌细胞更新实验室的事
德克萨斯心脏研究所心肌细胞更新实验室致力于包括心力衰竭和心房纤颤在内的疾病相关研究的主要领域。在医学博士詹姆斯·马丁的带领下,该实验室的开创性研究取得了令人振奋的成果,包括发现了阻止心脏在受伤后再生的基因途径。这一关键的生物学见解揭示了一个衰竭的器官,在本例中是心脏,可以通过去除特定的抑制性遗传信号来恢复活力。该团队致力于继续开展基础研究,以开发心脏病的新疗法。这包括开发创新的基因疗法来治疗严重的心脏病,如心力衰竭。该实验室将进行进一步的分子分析,以确定心脏再生治疗的新靶点。基因编辑技术等尖端技术将被用于开发新的心脏疗法。欲了解更多信息,请访问//www.udkresources.com/research/cardiomyocyte-renewal-laboratory/

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