突破性的心血管基因治疗有可能彻底改变心衰患者的前景

发表在《科学转化医学》上——治疗心脏病患者的革命性新游戏计划

休斯顿，TX.——2021年6月30日德克萨斯心学院已宣布由一支由调查人员领导的调查人员进行的开创性研究詹姆斯马丁博士，其主任心肌细胞更新实验室，已发表于科学转化医学- 因为这是推动医学进步的最新的同行评审，多学科的研究预示平台。纸，绘图时年的发现追溯到2007年，代表了使用基因疗法治疗心力衰竭以在心肌梗塞后再生心肌的游戏变化的步骤。通常被称为心脏病发作，MI是美国男女的第一名杀手，每年比所有癌症相结合的死亡人数更多。

马丁博士说:“心力衰竭患者的治疗选择非常有限，到目前为止，无论现有的技术和知识如何，基本上都不可能让受伤的人的心肌恢复。”他补充说:“我们所开创的新基因疗法本质上关闭了一种抑制性遗传机制——被称为河马信号通路——这种机制在所有哺乳动物中都存在。暂时关闭Hippo可以释放心脏再生的能力。使用这种疗法，它被传送到受伤区域周围的心肌，并释放一小段RNA，我们可以关闭停止信号，让心脏自我修复。”马丁博士论文中发表的研究是建立在一个形成性的发现之上的，与人类不同，斑马鱼能够破坏后修复自己的心。

马丁博士的研究得到了美国国立卫生研究院、维维安·l·史密斯基金会、布朗基金会和德克萨斯州基金的慷慨资助，证明了这种方法在缺血性心脏病的大型临床前模型中的积极效果。目前，这项研究正转向由马丁与已故博士共同创办的YAP Therapeutics公司进行的临床试验詹姆斯·t·威勒森博士奥拉夫·伯格海姆(Olav Bergheim)是生命科学风险投资加速器Fjord Ventures的创始人和董事总经理，目的是开发和商业化通过组织再生治疗严重疾病的药物。“我们的计划是推进我们的基因疗法，进行临床试验，最终治疗人类。我们的目标是将我们在德州心脏和贝勒医学院马丁博士补充道，他是贝勒医学院再生医学教授和维维安·l·史密斯主席。

在他作为研究人员的岁月里，马丁博士最近被纳入了2021班级的高级成员国家发明人（NAI）学院在顶级期刊如撰写了170多个同行评审的论文自然那科学那细胞那发展细胞那公共科学图书馆·遗传学那发展,PNAS（H-指数79）。他拥有9个美国专利和申请，其中包括一个临时的应用程序。马丁博士的研究一直是，目前由多个联邦资助机构，包括多个NIH NHLBI R01和国防部的资助。

“来自马丁博士和他的团队在德克萨斯心脏研究所心肌细胞更新实验室及其最新企业，McGill基因编辑实验室的调查结果不能在其幅度下变化，”注意到爱默生Perin博士德州心脏研究所的医疗主任，并在一个合着者科学转化医学纸。他补充说，“YAP101基因治疗的实际应用是显着的，它有可能成为心力衰竭的范式改变治疗。”

德州心脏研究所的心肌细胞更新实验室侧重于了解途径如何遗传连接到成人组织稳态和再生。通过获得这些途径的深入了解，球队垦技术来防止像心脏衰竭和房颤的疾病和开发新的治疗方法，以改善心脏疾病。新近发表的研究报告，在猪体内敲除河马信号诱导心肌重建的心肌梗死后基因疗法那代表了一些研究突破了部门的最新产品。“如果最终批准使用，这可能是人的一个重要的新治疗心脏衰竭，因为许多这些人有没有其他选择。在未来，谁遭受了心脏攻击个人可能有一个新的选择，以现场 - 而不是只是为了活着 - 但过着高品质的生活，”马丁博士总结说。

读一部开拓创新的文章
在猪体内敲除河马信号诱导心肌重建的心肌梗死石碣刘，柯力，莱昂纳多瓦格纳弗洛伦西奥，李唐，托德R. Heallen，约翰·P·利奇，艺丹王，弗朗西斯科Grisanti，詹姆斯T. Willerson，艾默生℃后基因疗法。PERIN，隋张，詹姆斯·马丁。科学转化医学2021年6月30日：卷。13，第600，Http: / / stm.sciencemag.org/content/13/600/eabd6892

有关的
Fernández-Ruiz，I.基因治疗对抗河马触发了MI后心肌细胞更新。NAT REV Cardiol.（2021）。https://doi.org/10.1038/s41569-021-0060 2-8